De entree van de cardiale
myosineremmers voor HCM
Hypertrofe cardiomyopathie ( HCM ) betekent letterlijk: een verdikte hartspierziekte.
Waar gaat het nou eigenlijk om bij HCM?
Het hart is een holle spier die volloopt met bloed dat rondgepompt moet worden van je hoofd tot je voeten. De hartspier ontspant om gevuld te worden en knijpt regelmatig, ongeveer 60-70 keer per minuut in rust. Hoe mooier het spierweefsel op een rijtje ligt (denk aan een “breiwerkje”), hoe vloeiender die beweging. HCM hartspiercellen liggen niet zo mooi opgelijnd, soms erg wanordelijk, of alleen rommelig op sommige plaatsen.
1 op de
2 groepen HCM patiënten
Binnen de HCM patiënten kunnen we 2 groepen onderscheiden: HCM met obstructie en HCM zonder obstructie.
Bij HCM met obstructie is de uitstroombaan van het hart, waardoor het zuurstofrijke bloed het lichaam in wordt gepompt, belemmerd. Deze belemmering is vaak het gevolg van de verdikking van de hartspier, samen met een abnormale beweging van de hartklep tussen linker hartboezen en hartkamer (de mitralisklep). Of er wel of niet sprake is van obstructie, kan worden vastgesteld met een echo van het hart, niet alleen in rust, maar ook tijdens persen en/of na inspanning.
Verder onderzoek heeft uitgewezen dat één van de problemen bij HCM in de spiercellen ligt. Het spierweefsel is opgebouwd door eiwitten die samenwerken om het hart te laten “knijpen en ontspannen”. Bij mensen met HCM werkt een bepaald eiwit te vaak en te hard, waardoor het meer energie verbruikt dan nodig is.
HCM met obstructie
Dit inzicht heeft geleid tot de ontwikkeling van cardiale myosineremmers,
medicijnen speciaal ontwikkeld voor HCM patiënten
MAVACAMTEN
De eerste myosineremmer, Mavacamten (merknaam Camzyos), is sinds medio 2024 opgenomen in het basispakket voor de behandeling van patiënten met HCM met obstructie, die niet voldoende reageren op de standaard behandeling. HCM patiënten, waarbij de pompfunctie van het hart verminderd is, komen niet in aanmerking voor Mavacamten.
De toelating tot het basispakket is gebaseerd op diverse studies in deze patiëntengroep.
In deze studies werd gezien dat patiënten met HCM met obstructie, die behandeld werden met Mavacamten, minder klachten hadden, en zowel op echo als in het bloed werden gunstige effecten gezien. Bij de behandeling met Mavacamten is het belangrijk dat er regelmatig echo’s worden gemaakt om het effect van het medicijn op de hartspier in de gaten te houden. Omdat het medicijn op de knijpkracht van het hart werkt, wordt de pompfunctie nauwkeurig bekeken. Als de pompfunctie teveel afneemt, moet het medicijn gestopt/verlaagd worden.
Mavacamten is niet geschikt voor vrouwen met een kinderwens of tijdens de zwangerschap.
Tenslotte is het belangrijk om na te gaan dat een patiënt geen andere medicijnen gebruikt, die niet samengaan met Mavacamten.
Verdere ontwikkelingen in de behandeling van HCM
AFICAMTEN
Naast Mavacamten is er een andere myosineremmer, Aficamten, met goed resultaat onderzocht bij patiënten met HCM met obstructie. Het is de verwachting dat dit medicijn in 2025 beschikbaar komt in Nederland. Op dit moment lopen er verschillende onderzoeken naar het gebruik van Mavacamten/Camzyos en Aficamten bij patiënten met HCM zonder obstructie: hiervan verwachten we de eerste resultaten halverwege 2025.
Andere therapieën
Tenslotte zijn er verschillende andere therapieën in ontwikkeling voor de behandeling van HCM, waarvan de eerste onderzoeksresultaten veelbelovend zijn en die mogelijk ook onderzocht kunnen gaan worden in patiënten.
